SAN DIEGO – Endokrin ile ilgili tedaviler konusunda uzmanlaşmış bir klinik aşama şirketi olan Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CRNX), bugün karsinoid sendrom tedavisinde paltusotin ile yapılan Faz 2 çalışmasının cesaret verici sonuçlarını açıkladı. Araştırma amaçlı oral bileşik, etkilenen hastalarda hem kızarma ataklarının hem de bağırsak hareketlerinin sıklığında ve şiddetinde hızlı ve sürekli azalmalar gösterdi.
Randomize, açık etiketli ve çok merkezli olan çalışmada, 8 haftalık bir süre boyunca günde 40 mg veya 80 mg paltusotin uygulanan 36 katılımcı yer aldı. Çalışma, tolere edilebilirlik ve semptom kontrolüne dayalı doz ayarlamalarına izin vermiştir. İlk kohorttan 30 hasta randomize tedavi aşamasını tamamlamış ve 26’sı uzun süreli uzatmaya geçmiştir.
Temel bulgular, ortalama kızarma sıklığında %63’lük bir azalma ve aşırı bağırsak hareketlerinde %60’lık bir azalma olduğunu vurgulamıştır. Ayrıca, kızarma şiddetinde %61 ve bağırsak hareketi aciliyetinde %64 azalma gözlenmiş, bu iyileşmeler tedavinin iki haftası içinde ortaya çıkmış ve 8 haftalık süre boyunca devam etmiştir.
Paltusotinin farmakokinetik profili önceki çalışmalarla tutarlıydı ve tedavi genel olarak iyi tolere edildi; en sık görülen advers olaylar diyare, karın ağrısı, bulantı ve baş ağrısı oldu. Tedaviye bağlı ciddi veya ağır advers olay bildirilmemiştir.
Crinetics, Faz 3 çalışma tasarımını görüşmek üzere FDA’ya danışmayı planlıyor ve Faz 3 programını yıl sonuna kadar başlatmayı hedefliyor. Şirketin CEO’su Scott Struthers, çalışmanın paltusotinin, nöroendokrin tümörlerle ilişkili bir durum olan ve genellikle ishal ve ateş basması gibi zayıflatıcı semptomlara yol açan karsinoid sendromlu hastalar için potansiyel faydalarını doğrulaması konusunda iyimser olduğunu ifade etti.
Bu çalışmadan elde edilen veriler, paltusotinin şu anda Faz 3 klinik çalışmalarından geçmekte olduğu akromegali dışındaki durumlar için de potansiyel kullanımını desteklemektedir. Crinetics, bugün Doğu Saatiyle 16:30’da Faz 2 çalışma sonuçlarını ayrıntılı olarak tartışmak üzere bir konferans görüşmesi düzenleyecek.
Bu rapor Crinetics Pharmaceuticals tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
